Gen- und zellbasierte Therapien gelten seit einigen Jahren als die Schlüsseltechnologien für sprunghafte Verbesserungen in der biomedizinischen Forschung und Krankenversorgung. Sie heilen Krankheiten, denn sie greifen meistens auch in die genetischen Ursachen der Erkrankung ein. Im Juni berichteten wir bereits über den innovativen Fortschritt durch Exagamglogen-Autotemcel - kurz Exa-cel, eine Gentherapie, die im Jahr 2023 in den USA zugelassen wurde.
Diese neue Waffe im Arsenal der Medizin könnte Patientinnen und Patienten im Krankheitsfall einer Sichelzellkrankheit und β-Thalassämie bald auch im deutschen Gesundheitssystem heilen.
Gentherapie statt Bluttransfusionen
Beides sind Erkrankungen des Blutes, die auf mutationsbedingten Störungen der Synthese von β-Ketten des adulten Hämoglobins beruhen. Patienten bilden laut Wikipedia beispielsweise bei der transfusionsabhängigen β-Thalassämie kein (β0) oder nicht genügend (β+) Hämoglobin, das für den Sauerstofftransport im Körper verantwortlich ist. In der Folge entsteht Anämie und die Patienten benötigen in regelmäßigen Abständen Bluttransfusionen.
Warum ist diese Therapie so hochinnovativ? Sie beruht auf der CRISPR-Cas9-Methode, für die im Jahr 2020 der Nobelpreis für Chemie verliehen wurde. Zum einen an Prof. Dr. Emmanuelle Charpentier, Direktorin der Max-Planck-Forschungsstelle für die Wissenschaft der Pathogene, zum anderen an Jennifer Doudna, Molekularbiologin an der University of California, Berkeley. Forschung trifft auf medizinische Anwendung.
Bald auch in Deutschland?
Aktuell arbeitet der G-BA (der gemeinsame Bundesausschuss, das oberste Kontrollgremium im deutschen Gesundheitswesen), an der Entscheidung, ob diese Therapien auch in Deutschland angewendet werden dürfen. Schließlich sind rund 74 Millionen Menschen in Deutschland gesetzlich krankenversichert – sie wären im Krankheitsfall Nutznießer einer Pro-Entscheidung. Denn sie haben laut Gesetz einen Anspruch auf eine „ausreichende, zweckmäßige und wirtschaftliche Gesundheitsversorgung“. Eine Entscheidung darüber steht in wenigen Monaten an.
